În timpul sărbătorii poloneze a Zilei Mondiale a Bolilor Rare, care a avut loc pe 29 februarie anul acesta. în Varșovia, pacienții, liderii organizațiilor de pacienți, experții și reprezentanții Ministerului Sănătății au rezumat anul 2019, ceea ce a adus multe decizii pozitive de rambursare. Cu toate acestea, principalul plan național de boli rare pentru pacienți nu a fost încă aprobat definitiv. Conform declarației Ministerului Sănătății, documentul urmează să fie adoptat definitiv de guvern la 30 iunie anul acesta.
Pacienții apreciază numărul deciziilor de rambursare pozitive luate de Ministerul Sănătății în 2019
Anul acesta s-au efectuat lucrări intensive la Planul național pentru boli rare. În ciuda aprobării de către Ministerul Sănătății, versiunea finală nu a fost agreată de Cancelaria primului ministru. Pentru aceasta, sunt necesare încă câteva clarificări și detalii.
- Ultimul an ne-a arătat clar că Ministerul Sănătății a luat direcția corectă atunci când vine vorba de rambursarea medicamentelor în bolile rare. Rambursarea a fost acordată pentru boala Fabry, Acromegalie, boala Crohn sau boala Gaucher; tratamentul a continuat pentru pacienții cu mucopolizaharidoză de tip VI, iar pacienții cu EB (separare epidermică alveolară) au obținut accesul rambursat la pansamentele de specialitate necesare pentru aceștia - a subliniat Stanisław Maćkowiak, președintele Federației pacienților polonezi.
- Decizia pozitivă de anul trecut pentru rambursarea terapiei de substituție enzimatică în boala Fabry ne-a arătat că Ministerul Sănătății nu este indiferent la suferința pacienților cu boli rare. Ea a deschis poarta care fusese închisă de mulți ani pentru pacienții cu boala Fabry. Astăzi, pacienții cu această boală pot trăi în cele din urmă fără teamă pentru mâine, fără suferință și fără durere - Anna Moskal, președinte al Asociației familiilor cu boala Fabry.
- Rambursarea terapiei orale cu eliglustat pentru pacienții cu boala Gaucher de tip I, care intră în vigoare la 1 martie, reprezintă o inovație importantă în tratamentul acestei boli și o îmbunătățire semnificativă a calității vieții persoanelor care suferă de una dintre mutațiile bolii. Posibilitatea de a lua medicamentul acasă, la locul de muncă sau în deplasare, fără a fi nevoie de perfuzii intravenoase regulate și de vizite costisitoare și care necesită mult timp la spital, este o șansă pentru mulți pacienți să ducă o viață normală și să fie activi în muncă. Mai mult decât atât, noua soluție terapeutică este, de asemenea, o descoperire pentru cei care, din diverse motive, nu pot utiliza alte forme de tratament, a declarat Błażej Jelonek, Asociația familiilor cu boala Gaucher.
Ministerul Sănătății declară data finală pentru adoptarea Planului național pentru boli rare
Planul național pentru boli rare nu a fost încă adoptat. Ministerul declară ca termen limită: 30 iunie anul acesta. și înființează o echipă dedicată pe 2 martie. Comunitatea de pacienți se bazează pe o dată anterioară pentru intrarea în vigoare a documentului mult așteptat.
În 2019, lucrările legate de Planul național pentru boli rare ar părea finalizate. Documentul, elaborat în comun în ultimii ani de comunitatea de pacienți, nu a fost adoptat în cele din urmă de guvern, așa cum era de așteptat anul trecut. Potrivit declarației Ministerului Sănătății, inclusiv a miniștrilor Jacek Gadomski și Maciej Miłkowski, adoptarea acesteia va avea loc până la 30 iunie anul acesta.
- Așteptăm cu nerăbdare adoptarea Planului național pentru boli rare. Sperăm sincer că se va întâmpla înainte de Paști. Documentul pregătit îndeplinește așteptările noastre și, important, se potrivește medicilor ca strategie. Implementarea rapidă a Planului național pentru boli rare va permite, în viitorul apropiat, acordarea de referință centrelor care se ocupă cu tratamentul bolilor rare. Acest lucru este legat de determinarea criteriilor care ar trebui îndeplinite de centre pentru a obține statutul unui centru de referință și stabilirea nivelului ratei de capitulație pentru acestea. De asemenea, este necesar să se accelereze activitatea de creare a unui registru al bolilor rare - a declarat Mirosław Zieliński, președintele Forului Național pentru Terapia Bolilor Rare.
- În ceea ce privește rambursarea, ne așteptăm la alte decizii pozitive care să sporească accesul la terapiile moderne dedicate bolilor rare precum HAP (hipertensiune arterială pulmonară), amiloidoză TTR, boala Duchenne, boala Niemann Pick, fibroza chistică și boala Fabry (al treilea medicament, oral) și oferind acces la catetere hidrofile pentru pacienții cu spina bifida congenitală. Ca o comunitate de pacienți, ne așteptăm la o modificare a Legii de rambursare, care ar introduce noi reguli pentru evaluarea medicamentelor dedicate bolilor rare pe baza MCDA (analiza deciziilor cu mai multe criterii), de asemenea, în domeniul de aplicare care permite aplicarea rambursării noilor terapii genetice, cum ar fi CAR-T. Astfel, toate aceste schimbări și așteptările s-au împlinit, este necesar să se includă bolile rare pe lista de priorități a ministrului sănătății - a rezumat Mirosław Zieliński.
Înființarea echipei pentru boli rare
Reprezentantul Ministerului Sănătății, ministrul Maciej Miłkowski, care a fost prezent la conferință, a declarat implementarea Planului pentru boli rare până cel târziu la 30 iunie 2020. Documentul a fost prezentat Comitetului permanent al Consiliului de Miniștri în noiembrie anul trecut. Acum este necesar să întocmim un plan operațional. Potrivit declarației Ministerului, pe 2 martie 2020 a fost înființată Echipa pentru Boli Rare. Scopul echipei este de a dezvolta soluții importante în domeniile pentru pacienții cu boli rare, care vizează:
- îmbunătățirea diagnosticului și a tratamentului bolilor rare în Republica Polonia, în conformitate cu standardele adoptate în Uniunea Europeană;
- asigurarea accesului la servicii medicale inovatoare de înaltă calitate;
- dezvoltarea și diseminarea cunoștințelor despre bolile rare.
Președintele echipei a fost prof. dr hab. n. med. Krystyna Chrzanowska, reprezentant al Institutului „Centrul de Sănătate Memorial al Copiilor”, coordonator național al proiectului ORPHANET.
Numirea echipei cu promisiunea includerii bolilor rare pe lista priorităților de sănătate din Republica Polonia și dialogul consecvent al Ministerului Sănătății cu pacienții cu privire la extinderea listelor de rambursare cu terapii și dispozitive medicale rentabile, ne permite să sperăm că 2020 se va dovedi a fi un an pentru pacienții polonezi. o descoperire și va introduce definitiv problemele bolilor rare în ordinea juridică poloneză.
