Virusul SIDA poate fi utilizat pentru tratamentul a două boli moștenite grave. În 1996, un om de știință italian a descoperit că acest lucru este posibil și după mulți ani de cercetări și investiții de milioane de dolari de către Telethon, terapia originală readuce la viață șase copii.
Succesele a două studii, publicate în Știință și realizate de Institutul San Raffaele Telethon pentru Terapie Geneală (TIGET) din Italia, arată că acest tratament este eficient deocamdată împotriva a două boli genetice grave: leucodistrofie metachromatică și sindromul Wiskott Aldrich.
Copiii tratați cu această tehnică la acel institut sunt: Mohammad, din Liban (foto, stânga), Giovanni și Jacob, din SUA, Kamal, din Egipt, Samuel, din Italia (foto) și Canalp, din Turcia.
Trei dintre ei au suferit de leucodistrofie metachromatică și trei au avut sindromul Wiskott-Aldrich, iar toate cele șase s-au recuperat datorită terapiei genice: pot trăi o viață normală și pot merge la școală.
Deși acestea sunt două boli diferite, tratamentul este același: celulele stem sunt extrase din măduva osoasă a pacienților, manipulate în laborator prin adăugarea virusului HIV modificat (abia păstrează 2-4% din genomul său original) pentru a corecta defectul genetic care le provoacă bolile și sunt injectate din nou în organismul pacienților.
Astfel, se obține că măduva osoasă a copiilor apare apoi înlocuită complet de noile celule și încep să se recupereze.
"La trei ani de la începerea studiului clinic, rezultatele obținute la primii șase pacienți sunt foarte încurajatoare: terapia nu este numai sigură, dar este eficientă și capabilă să schimbe istoricul clinic al acestor boli grave", a spus Luigi Naldini, director din TIGET.
Colegii săi consideră că descoperirea deschide calea către noi terapii pentru tratarea altor boli în viitor.
